Генная терапия, исправляющая ошибки генетического кода человека, получила официальное одобрение

Представители регулирующих органов Европейской комиссии в области здравоохранения впервые официально одобрили использование генной терапии, с помощью которых медики смогут исправлять ошибки в генетическом коде человека.

Компанией, получившей одобрение на применение генной терапии, стала компания uniQure из Амстердама, которая ранее была известна под названием Amsterdam Molecular Therapeutics.

Европейское правительство одобрило методику, которая называется Glybera и которая предназначена для борьбы с заболеванием дефицита липопротеинлипазы (Lipoprotein Lipase Deficiency, LPLD), редкого заболевания, передающегося по наследству. Пациенты, больные LPLD, не способны усваивать частицы жиров, которые находятся в их крови, что приводит к воспалению поджелудочной железы, панкреатиту.

Методика Glybera заключается во введении в организм пациента здорового гена, ответственного за синтез белка липопротеинлипаза (Lipoprotein Lipase, LPL), в результате чего организм сам начинает вырабатывать этот белок в нужных для него количествах. Самым интересным является метод введения гена LPL в организм. Средством доставки гена является специально спроектированный вирус типа AAV (adeno-associated virus, serotype 1), который имеет естественную "тягу" к клеткам мышечных тканей.

Для европейских пациентов методика Glybera станет доступна уже во второй половине 2013 года, а тем временем компания uniQure собирается получить разрешения на применение методики у соответствующих регулирующих органов США, Канады и других стран.